人类福音?更快、更安全:西奈山发现一种治疗骨髓移植副作用的新方法

西奈山Tisch癌症研究所的一个研究小组开发了一种治疗方法,对于癌症患者骨髓移植的一种严重和可能致命的副作用来说,它比目前的护理标准更有效和更安全。一项2期临床试验的结果在12月举行的美国血液学会(ASH)年会上公布。

人类福音?更快、更安全:西奈山发现一种治疗骨髓移植副作用的新方法-1

骨髓移植,也被称为干细胞移植,是一种医疗程序,患者受损或患病的骨髓被捐赠者的健康细胞所取代。该手术用于治疗与血液相关的癌症,如白血病和淋巴瘤,以及其他疾病,如镰状细胞性贫血和地中海贫血。

该试验包括青少年和成年人,并发现一种抑制移植物抗宿主疾病(GvHD)患者免疫系统的药物比目前的类固醇标准治疗方法更安全。移植物抗宿主病是接受捐赠者骨髓移植以治疗血癌的患者所经历的一种副作用。该研究使用西奈山创建的一种血液测试来确定那些将从新疗法中获益最多的GvHD患者。

Tisch癌症研究所医学(血液学和医学肿瘤学)助理教授Aaron Etra博士说:”众所周知,类固醇会给需要治疗GvHD的骨髓移植者带来许多并发症,如严重感染、骨骼和肌肉损伤、睡眠不佳和生活质量差。”

“无类固醇的抗排泄物治疗将是改善移植结果的重要进展,但它不可能是所有患者的最佳选择。”Tisch癌症研究所医学(血液学和肿瘤内科)教授、本研究的共同第一作者John Levine博士补充说:”能够使用GvHD生物标志物进行个性化治疗强度是这项试验成功的关键。”西奈山医学院学生Alexandra Capellini是共同第一作者。

当来自捐赠者的细胞攻击接受者的健康器官时,就会发生移植物抗宿主疾病。它导致某些组织蛋白释放到血液中;这些蛋白可以作为生物标志物来量化组织损伤的严重程度。这些生物标志物水平低的病人往往对治疗反应良好,但在此之前没有办法识别他们。西奈山的一个研究实验室能够在30小时内对从患者那里获得的血样中的GvHD生物标志物进行量化,这使得在需要迅速开始治疗的患者中研究这种治疗方法是可行的。

试验的结果与接受类固醇治疗的匹配对照组患者进行了比较。这项研究发现,短疗程的伊塔替尼(一种能够抑制免疫系统的JAK1抑制剂)产生了非常高的反应率,比用类固醇治疗的速度更快,伊塔西尼的反应与类固醇一样持久,长期结果也同样良好。

伊塔西尼和类固醇对86%的病人都有效。伊塔西尼的一年生存率为88%,而类固醇的生存率为80%。接受伊塔西尼治疗的患者的严重感染也明显较少,这可能是大幅减少接触系统性类固醇的结果。

“这是第一次有人能够使用实时GvHD生物标志物来识别低风险患者,”Tisch癌症研究所医学(血液学和肿瘤内科)教授James L Ferrara博士说,他也是这项研究的共同第一作者。”西奈山开发了这种生物标志物方法,这使我们能够为患者和他们的生活质量提出这个新的和有意义的发现。”

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